Em um marco para a saúde pública brasileira, a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou a Fundação Oswaldo Cruz (Fiocruz) a iniciar testes clínicos em humanos do GB221, uma terapia gênica avançada para tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) Tipo 1, a forma mais grave desta doença rara. O anúncio foi feito durante reunião do Grupo Executivo do Complexo Econômico-Industrial da Saúde (Geceis) do governo federal, nesta segunda-feira (24), em São Paulo.
A aprovação ocorreu por meio de um processo de análise prioritária da Anvisa, caracterizado pela agilidade, posicionando o Brasil na liderança deste tema na América Latina. Esta é a primeira vez que o país se prepara para produzir nacionalmente uma terapia gênica, um avanço significativo na medicina de precisão.
A terapia GB221 foi desenvolvida pela empresa norte-americana Gemma Biotherapeutics, Inc. (GEMMABio). A Fiocruz, além de participar do desenvolvimento clínico, firmou um acordo de transferência de tecnologia com a empresa através do Instituto de Tecnologia em Imunobiológicos (Bio-Manguinhos). Esta parceria estratégica abre caminho para a produção nacional de terapias gênicas, consolidando a capacidade tecnológica brasileira neste campo inovador.
O projeto se insere na Estratégia Fiocruz para Terapias Avançadas, que tem como objetivo dotar o país das bases científico-tecnológicas, de produção e assistenciais necessárias para disponibilizar produtos de ponta no âmbito do Sistema Único de Saúde (SUS). Com esta iniciativa, o Ministério da Saúde (MS) avança no apoio nacional à pesquisa e desenvolvimento de terapias gênicas, uma das fronteiras mais inovadoras da saúde pública.
O investimento já alcança números expressivos: R$ 122 milhões do Ministério da Saúde foram destinados ao projeto liderado pela Fiocruz para desenvolvimento de terapias gênicas para doenças raras. A estratégia também conta com aporte da Financiadora de Estudos e Projetos (Finep), que investiu cerca de R$ 50 milhões em infraestrutura para produção de terapias avançadas.
Desde a produção da vacina para covid-19, o Bio-Manguinhos/Fiocruz domina a tecnologia de vetores virais, essencial para esta terapia gênica. Esta expertise acumulada durante a pandemia agora é redirecionada para enfrentar desafios em doenças raras, demonstrando a versatilidade e capacidade da instituição.
O projeto integra as iniciativas do Ministério da Saúde para fortalecimento do Complexo Econômico-Industrial da Saúde (Ceis) e, simultaneamente, faz parte do esforço de ampliação da Política Nacional de Atenção às Pessoas com Doenças Raras. Ao atuar nestas duas frentes, a iniciativa fortalece o SUS com desenvolvimento tecnológico concreto, superando desafios impostos pelas novas tecnologias à sustentabilidade financeira da saúde pública.
O presidente da Fiocruz, Mario Moreira, expressou a importância deste momento: "Como uma instituição que atua há 125 anos em defesa da vida, é emocionante para a Fiocruz colocar sua capacidade científica a serviço das crianças do nosso país. O estudo clínico que acaba de ser autorizado poderá transformar a vida de crianças com atrofia muscular espinhal de forma inédita a partir de técnicas de terapia gênica, um campo de ponta na ciência mundial".
Rosane Cuber, diretora de Bio-Manguinhos, avaliou que "a inclusão de terapias gênicas em nosso portfólio representa uma oportunidade única de fortalecer a soberania científica e tecnológica do Brasil. Atuamos sempre alinhados ao rigor regulatório e científico, porque sabemos que cada avanço representa esperança real para milhares de famílias brasileiras".
Sobre a doença e os testes clínicos
A AME Tipo 1 é considerada uma doença rara com manifestação ainda nos primeiros meses de vida. É causada por uma alteração no gene SMN1, responsável por produzir uma proteína essencial para o funcionamento dos neurônios relacionados ao movimento. A ausência dessa proteína provoca perda progressiva da força muscular e pode comprometer a sobrevivência das crianças nos primeiros anos de vida.
Os testes clínicos autorizados representam uma esperança concreta para famílias que convivem com esta condição devastadora, abrindo perspectivas de tratamento inédito no contexto do SUS e consolidando o Brasil como protagonista em saúde pública inovadora.
