A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou o registro de um novo medicamento para o tratamento da hemofilia no Brasil. O QFITLIA® (fitusirana sódica), desenvolvido pela empresa Sanofi Medley, está indicado para pacientes a partir de 12 anos e poderá ser usado para prevenir ou reduzir episódios de sangramento em pacientes com hemofilia A ou B, com ou sem inibidores dos fatores de coagulação VIII ou IX.
Segundo a Anvisa, o medicamento teve prioridade na análise porque a hemofilia é considerada uma doença rara, resultado de uma condição genética que afeta a capacidade do corpo de estancar sangramentos. Dados do Perfil de Coagulopatias, publicado pelo Ministério da Saúde em 2024, apontam que o Brasil tem 14.202 pacientes diagnosticados com hemofilia. Destes, 11.863 apresentam hemofilia A e 2.339 têm hemofilia B.
A hemofilia ocorre pela deficiência de proteínas essenciais no sangue, conhecidas como fatores de coagulação. Enquanto o tipo A (falta do fator VIII) é o mais comum, o tipo B (falta do fator IX) atinge uma parcela menor da população. Sem a produção adequada de trombina, enzima fundamental para a cicatrização de feridas, o organismo não consegue formar coágulos eficazes, o que pode gerar episódios hemorrágicos persistentes.
A gravidade da doença varia conforme o nível de atividade desses fatores no sangue. Pessoas com quadros graves podem sofrer hemorragias espontâneas, enquanto nos casos leves, os sangramentos surgem geralmente após traumas ou cirurgias. Devido à ligação com o cromossomo X, a hemofilia se manifesta quase exclusivamente em homens.
"O maior desafio clínico reside nas articulações e músculos, locais onde as hemorragias são mais frequentes, embora qualquer órgão possa ser comprometido. O diagnóstico precoce e o monitoramento constante são fundamentais para evitar danos crônicos e garantir a qualidade de vida dos pacientes", explica a Anvisa.
Para a presidente da Federação Brasileira de Hemofilia (FBH), Tania Maria Onzi Pietrobelli, a fitusirana sódica, aguardada há tempos pela comunidade de hemofilia, trará mais qualidade de vida tanto para pacientes como para familiares. "Como a hemofilia é uma condição crônica, isso limita a qualidade de vida dos pacientes e familiares. Com essa nova tecnologia as pessoas poderão viver sem focar na doença, tendo o direito de viver plenamente", ressaltou.
A grande vantagem do novo medicamento está na forma de administração. Enquanto os protocolos atuais exigem infusões de três a quatro vezes por semana, a fitusirana sódica é aplicada por via subcutânea a cada dois meses. "É uma forma menos invasiva, por ser de aplicação subcutânea e de longa duração, diferente de aplicações frequentes e endovenosas", explica Tania Maria.
A presidente da FBH destaca ainda que o resultado da aprovação do medicamento no Brasil é uma maior autonomia para pacientes e familiares, e também melhora no fluxo de pacientes no sistema de saúde. "Melhorando a logística e diminuindo a sobrecarga nos centros de tratamento de hemofilia, permitindo assim um tratamento e atendimento personalizado".
Mariana Battazza, presidente da Associação Brasileira de Pessoas com Hemofilia, complementa: "Atualmente, o que percebemos em nossa pesquisa Jornada dos pacientes com hemofilia A e B no Brasil é que o desfecho dos tratamentos com fator de coagulação são piores do que o imaginado porque as barreiras de adesão ao tratamento são muito grandes".
A aprovação da fitusirana sódica representa um avanço significativo no tratamento da hemofilia no Brasil. Com uma administração menos frequente e mais conveniente, espera-se que os pacientes tenham melhor adesão ao tratamento, o que pode resultar em menos episódios hemorrágicos e melhor qualidade de vida. A chegada deste medicamento ao mercado brasileiro ocorre em um momento em que outras inovações também estão sendo discutidas no país, como a vacina brasileira contra a dengue que mantém eficácia por até 5 anos, alertas da Anvisa sobre suplementos com cúrcuma que podem trazer risco de danos ao fígado, e o início do uso pelo SUS de novo tratamento contra a malária em crianças.
